"면역항암제 첫 사후평가, 급여기준 연계 안해"
"면역항암제 첫 사후평가, 급여기준 연계 안해"
  • 최은택
  • 승인 2019.09.10 06:07
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짧은 연구기간 등 제한점...확대해석 경계

심평원, 오늘 연구결과 보고서 공개
제약계 안도..."RWD 분석결과 고무적"

건강보험심사평가원 측은 9일 공개한 '면역관문억제제 사후평가 연구'와 관련해, 결과값을 토대로 당장 임상진료지침에 반영하거나 급여기준과 연계하지는 않을 것이라는 입장을 내놨다.

심사평가원 관계자는 이날 히트뉴스와 통화에서 이 같이 말했다. 그럼에도 이번 연구는 실제임상자료(RWD)를 활용한 정부주도 첫번째 연구라는 점에서 의미는 매우 커 보인다.

무엇보다 결과값이 임상시험(RCT)과 유사하거나 다소 높은 것으로 나타나 보험당국과 제약계 모두 안도하는 모습이다.

RWD를 활용한 연구는 제한된 환경에서 실시되는 RCT와 달리 다양한 조건의 환자가 포함되기 때문에 결과값이 낮게 나타날 수 있다는 우려가 적지 않았기 때문이다.

물론 이번 연구는 연구기관이 짧고 표본조사를 통한 후향적 연구라는 점에서 제한점은 있다. 심사평가원 측도 이 점에서 결과값에 대한 확대해석을 경계했다. 또 급여기준 개정 등에 활용하지 않을 것이라고 했다.

히트뉴스는 심사평가원이 이날 보도설명자료에서 설명한 내용도 다시 들여다봤다.

분석자료와 환자표본=이번 연구는 대한항암요법연구회 강진형 교수가 연구책임자를 맡아 작년 12월부터 올해 6월까지 6개월 간 진행됐다. 비소세포폐암환자 RWD 기반 통계분석 연구였다. 자료는 키트루다주와 옵디보주가 급여 등재된 2017년 8월부터 2018년 6월까지 1년 치 청구자료가 기반이 됐다. 표본은 환자수가 많은 상위 20개 기관의 1181명이 선정됐다.

현재 이들 항암제는 지정된 의료기관에서만 급여투약할 수 있게 돼 있다. 지역응급센터 이상 기관, 암관리법에 따른 암센터, 원자력의학원 중 혈액종양내과, 감염 또는 내분비내과, 병리과 등의 전문의가 각 1인 이상 상근해야 급여인정기관이 되는데, 급여 당시 기관수는 92곳이었다.

심사평가원 관계자는 "RWD 자료가 표준화돼 있지 않아서 연구자들이 자료를 수집하고 정리하는 과정에서 어려움이 적지 않았다고 들었다"면서 "추후 진행될 연구에서 이번 경험이 의미있게 활용되길 바란다"고 했다.

RWD로 임상적 유효성·안전성 확인=연구결과 과거 대규모 전향적 3상 임상연구들과 비교할 때 객관적 반응률과 무진행 질병생존기간 값이 유사하거나 다소 높게 나타났다. 구체적으로 객관적 반응률(ORR)은 33.60%였다. 반응평가가 불가능했던 163명(사망: 156명, 90일 이내 사망 133명)을 포함하면 ORR은 28.96%였다.

또 전체 생존기간(OS)과 무진행 질병생존기간(PFS)는 각각 10.23개월, 5.15개월로 나타났다.

바이오마커 기준 유효성 확인=이번 연구에서 임상적 유효성과 안전성을 확인한 것만큼 중요한 건 투여 환자선별 기준이 되는 유효인자를 들여달 볼 수 있었다는 점이다. 우선 흡연 이력이 있고 면역매개성 부작용이 있으면서 PD-L1 양성 발현율이 50% 이상일수록 높은 ORR를 보였다. 역시 발현율이 50% 이상일 때 PFS가 더 연장되는 것으로 확인됐다.

급여기준은 키트루다주 발현율 50% 이상, 옵디보주 10% 이상으로 설정돼 있다.

반면 높은 악성종양병기(TNM병기), EGFR(표피성장인자수용체) 변이, 방사선 치료력, 중추신경계 및 뼈 전이가 있는 환자는 낮은 생존기간을 보였다.

연구진는 약제 효용성을 예측하는 '국내형 잠재적 바이오마커' 분석을 통해 고령, 높은 악성종양병기, 뼈 또는 뇌변이를 동반한 환자의 경우 '불량한' OS와 PFS가 예측됐다고 했다고 했다. 특히 EGFR 변이의 경우 '불량한' PFS와 연관성을 나타낸다며, '잠재적 예측 바이오마커'로 제시하기도 했다.

심사평가원 관계자는 "앞으로 데이터가 더 쌓이고 추가 연구를 통해 유사한 결과가 확인될 경우 잠재적 바이오마커는 진료현장에서 급여투여 환자를 선별할 때 고려할 수도 있을 것"이라고 했다.

이 관계자는 또 "현재 건보공단이 RWD 기반 면역항암제 사후평가 연구 수행자를 공모 중이다. 연구기간이나 표본 등이 더 많이 활용될 것으로 보이는 만큼 결과를 지켜볼 필요가 있다"고 했다.

한편 제약계 한 관계자는 "이번 연구결과는 고무적이다. 다만 RWE에 의한 평가는 조건부 허가 및 환자수가 소수로 RCT연구에 의해 그 효과(effectiveness)를 확인하기 불충분한 경우 등 불확실성에 대한 확인이 필요한 경우에 한해 치료의 적정성을 확보하는 목적으로 한정해 실시해야 한다"고 했다.



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