보험당국이 실제임상데이터(RWD) 기반 청구자료를 활용해 면역관문억제제 사후평가를 진행한 결과 대규모 전향적 3상 임상연구들과 비교할 때 객관적 반응률과 무진행 질병생존기간 값이 유사하거나 다소 높은 것으로 확인됐다.

건강보험심사평원은 2018년 12월 발주한「면역관문억제제 사후평가 연구」용역(연구책임자 강진형 교수) 결과를 10일 공개한다고 밝혔다. 2017년 8월 면역관문억제제 보험급여 최초 적용 당시 예고에 따른 사후 평가 연구결과이다.

면역관문억제제는 인체가 가진 면역세포의 면역기능을 활성화시켜 암세포와 싸우게 하는 암 치료법을 말하며, 이번 연구는 비소세포폐암환자(백금기반의 표준 항암화학요법에 실패한 진행성/전이성 환자)를 대상으로 옵디보주(니볼루맙)와 키트루다주(펨브롤리주맙)의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 추진됐다.

연구방법·결과=후향적 다기관 연구로 국내 실제임상데이터(Real World Data: RWD)를 기반으로 진행됐다. 최종표본은 2017년 8월부터 2018년 6월까지의 면역관문억제제 요양급여비용 청구 자료를 기반으로, 환자수가 많은 상위 20개 기관의 1,181명을 선정했다.

면역관문억제제의 임상적 유효성 및 안전성은 과거 대규모 전향적 3상 임상연구들과 비교할 때 객관적 반응률과 무진행 질병생존기간값이 유사하거나 다소 높은 것으로 확인됐다.

객관적 반응률은 전체환자 대비 종양크기 감소 등의 객관적인 반응을 확인할 수 있는 환자의 비율을 의미하며, 무진행 질병생존기간은 일정시점부터 질병이 진행되는데 걸린 기간을 뜻한다.

약제의 효용성을 예측하는 국내형 잠재적 바이오마커 분석결과는 고령, 높은 악성종양병기(TNM병기), 뼈 또는 뇌 전이를 동반한 환자의 경우 불량한 전체 생존기간 및 무진행 질병생존기간이 예측됐고, 특히 표피성장인자수용체(EGFR, Epidermalgrowth factor receptor) 변이는 불량한 무진행 질병생존기간과 연관성을 나타내 잠재적 예측 바이오마커로 제시됐다.

연구자는 다만 결과를 해석하고 활용하는 데 있어서 연구기간이 짧고 표본조사를 통한 후향적 연구라는 제한점이 있으므로 환자의 예후를 판단할 때에는 환자상태와 진료상황 등을 종합적으로 고려할 필요가 있다고 했다.

박영미 약제관리실장은 “이번 연구는 실제 임상 자료를 기반으로 한 연구라는 점에서 가치가 있다”며 “향후 연구과정과 결과를 관련 학회 및 연구기관과 공유해 면역관문억제제의 전반적인 관리체계에 활용할 계획”이라고 밝혔다.