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가수 백지영이 척수성근위축증(SMA) 캠페인 인스타그램에 '너라는 우주의 시작'이라는 신곡 뮤직비디오를 공개했다는 보도자료를 접하고 잠시 접어 두었던 SMA를 떠올렸다. 식약처 품목허가 후 14개월 만인 2022년 8월 1일 보험급여가 시작된 20억 원짜리 SMA 원샷 치료제 졸겐스마는 희귀질환과 초고가치료제를 우리 사회가 어떻게 받아들일 것인가에 대한 변곡점 중 하나였다. 운동 기능에 필수적인 생존운동신경세포(Survival Motor Neuron; SMN) 단백질 결핍으로 전신 근육이 점차 약화되는 SMA의 치료 접근성 문제는
생각을 hit
박찬하 기자
2023.03.13 06:02
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정부가 중증·희귀질환치료제 급여등재 과정 단축 등 접근성 개선 의지를 보이는 가운데 장기간 급여소식이 들리지 않았던 희귀질환치료제의 급여등재가 가능할지 관심을 모은다. 5일 관련업계에 따르면 급여결정을 신청한 중증·희귀질환치료제들이 1년여간 장기간 검토가 이뤄지고 있다. 2021년 급여결정을 신청한 약물에는 한국로슈 에브리스디, 노바티스 럭스터나, 한독 솔리리스 등이 있다. 유전성망막질환 치료제인 노바티스의 '럭스터나'의 경우 2021년 9월 급여신청한 이후 1년 6개월만인 이달 2일 건강보험심사평가원의 약제급여평가위원회에 상정됐다
심평원공단
이현주 기자
2023.03.06 12:04
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올해 26개 신약의 급여가 결정됐다. 특히 킴리아, 졸겐스마 등 원샷치료제부터 항균제 저박사, 국산신약 항당뇨병제 펙수클루 등 다양한 신약이 급여권에 진입했다. 히트뉴스가 올해 1월부터 12월까지 건강보험정책심의위원회에서 결정한 신약 목록을 살펴본 결과, 26개 신약이 신규로 급여등재되고, 5개 약제 급여기준이 확대됐다. 올해 1월에는 녹내장 치료제 '비줄타점안액'과 건선치료제 '스킬라렌스장용정'이 신규로 급여결정됐다. 2월에는 골관절염신약인 '레시노원' 등 5품목과 신경내분비암 치료제 '루타테라'의 급여등재가 이뤄졌다.이와 함께
복지부
이현주 기자
2022.12.29 06:05
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로슈의 경구용 SMA(척수성 근위축증) 치료제 에브리스디 급여등재 문제는 대체약제인 스핀라자 급여기준에 따라 풀린다. 에브리스디는 2020년 11월 국내 품목허가를 획득한 이후 2021년 7월 급여 신청했다. 그러나 1년이 지나도록 급여등재가 이뤄지지 않았다. 에브리스디는 척추측만으로 척추강 주사를 놓을 수 없거나 잦은 입원치료로 일상을 유지하기 어렵고 경제적 부담이 가해지는 이들에게 대안이 될 수 있는 것으로 알려진다. 건강보험심사평가원이 국회에 제출한 서면답변에 따르면, 심평원이 에브리스디 급여기준 설정을 위해 2차례 약제급여기
제약
이현주 기자
2022.11.01 06:13
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희귀질환의 특수성을 인정하고, 질환 중증도별로 세분화 적용하며, 선치료 후평가 후지급 등 환자 생명을 우선 살릴 수 있는 초고가의약품 급여 정책 개선이 필요하다.한국희귀·난치성질환연합회, 한국척수성근위축증환우회, 한국환자단체연합회, 한국백혈병환우회 등 환자단체 대표자들은 지난 달 29일 서울 국회의원회관에서 이종성(국민의힘), 최혜영(더불어민주당) 의원과 '초고가 의약품 환자 접근성 개선 및 합리적 급여관리 방안' 간담회를 개최해 보건복지부, 건강보험심사평가원, 건강보험관리공단 등에 건의할 의견을 모았다. 한국희귀·난치성질환연합회
복지부
황재선 기자
2022.08.01 06:14
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청구서가 따라붙은 선물, 초고가약 치료제... 그리고 과제 연간 1000만원이 투입되는 면역항암제의 건강보험 급여 등재를 망설일 때가 있었다. 면역항암제의 임상적 유용성과 비용효과성을 요리조리 뜯어보며 재고 또 재던 때가 불과 3~4년 전이다. 이제는 억대 치료제가 등장했다. 백혈병치료제 킴리아는 ‘평생 한 번만 투약하면 된다’는 점을 내세워 닫혀 있던 건강보험 재정의 문을 열었다. 킴리아만 있는 것은 아니다. 환자 접근성을 호소하며 급여화를 주장하는 신약들이 줄줄이 등장하고 있다. 한정된 재정 안에서 신약 접근성을 높일 수 있는
기획
이현주 기자
2022.07.20 06:15
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건강보험심사평가원 진료심사평가위원회가 척수성근위축증(SMA) 치료제 스핀라자에 이어 졸겐스마의 사전승인을 준비하고 있다. 아울러 초고가 약제 급여요구와 함께 사전승인제도 활용이 늘어날 것으로 전망되면서, 진입과 퇴출에 대한 기준을 명확히 하는 등 사전승인제도 관리체계 개선 계획을 세웠다. 심평원 이진수 진료심사평가위원장은 17일 전문기자협의회와 가진 간담회 자리에서 "사전승인제도의 체계적 운영방안 수립에 대해 내부 연구를 추진 중"이라고 밝혔다.진료심사평가위원회는 요양급여비용의 심사와 적정성 평가 등 심사·평가 업무를 효율적으로 수
심평원공단
이현주 기자
2022.05.18 06:14
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1회 투여 약값이 25억원(미국기준)으로 알려진 졸겐스마의 급여등재 안건이 오는 12일 열리는 약제급여평가위원회에 상정될 것으로 보인다. 졸겐스마는 척수성근위축증(SMA) 치료제로 환자와 의료진에게는 급여치료가 가능한 선택지가 추가되는 것이지만 약값이 만만치 않은만큼 급여적정성 심의결과가 주목된다. SMA는 척수와 뇌간의 운동 신경세포 손상으로 근육이 점차 위축되는 유전적 신경근육계 희귀질환이다. 신생아 만 명 당 약 1명이 SMA 진단을 받으며 환자는 전 연령에 걸쳐있다. 모든 희귀질환과 마찬가지로 SMA 역시 조기진단을 통해 빨
심평원공단
이현주 기자
2022.05.11 06:18
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한정된 건보재정과 신약의 접근성에 대한 고민은 어제 오늘 일이 아니다. 굵직한 신약들의 지난 급여과정을 보면, 2017년 항암 치료의 패러다임 전환, 혁신적인 신약 등의 프레임을 내세워 면역항암제가 국내 도입될 때도 진통이 있었다. 키트루다의 약값은 286만원, 옵디보 132만원이었으나 연간 소요재정으로 추산된 금액이 각각 1000억원에 이르렀기 때문이다. 2019년에는 초고가 논란을 불어왔던 척수성근위축증 치료제 스핀라자주가 급여목록에 등재됐다. 스핀라자의 첫해 투약비용은 환자 1명당 5억5415만원, 이후 2억 7000만원대로
기자수첩
이현주 기자
2022.04.04 06:15
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뉴스찐은 뉴스진열대의 줄임말입니다. 제약바이오와 보건의료계에서 나온 단신 뉴스를 한 곳에 모아 일목요연하게 보여주기 위한 뉴스 공간입니다.오가노이드사이언스(대표 유종만)가 최근 경기도 광명시에 GMP(우수 의약품 제조·관리 기준) 센터를 개소했다고 3일 밝혔다.현재 오가노이드사이언스의 GMP 센터는 국내 최초 임상 등급의 오가노이드 기반 재생치료제 생산 능력을 확보한 상태로 올해 상반기 내 첨단바이오의약품 제조업 허가 및 세포처리시설 허가를 목표로 하고 있다.회사 측에 따르면, 원천 기술로 보유하고 있는 오가노이드 기반 재생치료제
바이오
남대열 기자
2022.02.04 06:10
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한독 솔리리스의 비정형 용혈성요독 증후군(atypical hemolytic uremic syndrome, aHUS) 신규급여 신청 심의결과 모두 불승인됐다. 사전승인제도는 고위험·고비용이거나, 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도로, 건강보험심사평가원은 솔리리스와 울토미리스, 스핀라자에 대해 사전승인제도를 실시하고 있다. 심평원의 11월 진료심사평가위원회 심의사례에 따르면, 솔리리스의 aHUS 신규환자 3건에 대한 사전승인 심의를 진행한 결과 모두 불승인됐다. 신규 2건, 재심의 1건이
심평원공단
이현주 기자
2021.12.02 12:00
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|2021 국정감사| 국회 보건복지위원회가 킴리아, 졸겐스마, 타그리소 등 초고가약 환자 접근성 강화를 위한 급여등재 검토를 서두르라고 촉구했다.복지위는 15일 2021년도 국민건강보험공단(이사장 김용익), 건강보험심사평가원(원장 김선민) 국정감사를 개최하며 △초고가약 △사무장병원 △건강보험 재정 관련 현안 질의를 진행했다. 희망고문 그만...초고가약 등재 시급무소속 이용호 의원은 김선민 원장에게 아스트라제네카 비소세포폐암 치료제 타그리소와 MSD 면영항암제 키트루다를 언급하며 "재정만 이야기하며 환자를 희망고문하고 있다"라고 지적
국회
김홍진 기자
2021.10.16 07:06
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한 주간 헬스케어 주요 소식을 전해드리는 히트뉴스 주간 브리핑, 첫 소식은 국정감사에서 나온 비대면 진료 이슈입니다.국회 보건복지위원회가 7일 진행한 보건복지부·질병관리청 국정감사에서는 △60대 이상 △1차 의료기관(의원급) △만성질환(고혈압·당뇨 등) 중심의 비대면 진료 지속에 대한 긍정적인 분위기가 엿보였습니다.권덕철 장관은 국정감사에서 "환자 의료기관 방문 시 감염 우려가 있었는데 방문 없이 치료를 받게되면서 한시적 비대면 진료 효과가 있었다"고 밝혔습니다.강병원 의원은 코로나19 위기단계 '심각' 시 한시적으로 진행됐던 비대
국회
권정환 기자
2021.10.09 06:26
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|2021 국정감사| 약값이 5억원에 이르는 킴리아와 25억원 졸겐스마의 급여등재 문제가 국정감사 자리에서 제기됐다. 7일 열린 보건복지부 국정감사 자리에는 백혈병으로 아들을 떠나보낸 이보연 씨와 척수성근위축증(SMA)을 앓고 있는 여아를 둔 남은지씨가 참고인으로 등장했다. 이보연 참고인은 "급성림프구성 백혈병이 3번째 재발돼 킴리아 투약을 앞둔 아들을 하늘나라로 떠나 보냈다"면서 "약값이 5억원에 달해 약을 사용할 수 없는 환자와 가족들이 있다"고 말했다. 그는 "해당 의약품을 사용할 수 있는 백혈병, 림프종 환자들은 약 200명
국회
이현주 기자
2021.10.07 15:31
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"졸겐스마는 치명적 희귀질환인 SMA를 평생 단 한번의 투여만으로 해결할 수 있는 혁신적인 기전을 기반으로, 현재까지 한국을 포함해 전세계 1200명 이상의 환자가 졸겐스마 치료를 받았다."산드라 레이나 노바티스 글로벌 의학부 부사장은 9일 온라인으로 개최된 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡) 허가 기자간담회에서 이같이 말했다.졸겐스마는 평생 1회 정맥 투여로 SMA 진행을 막을 수 있는 유전자 대체 치료제다. SMA의 원인인 SMN1 유전자의 기능성 대체본을 투약해, 질환의 근본 원인을 해결할 수 있는 기전으로 개발됐다. 미국 식품의
제약
홍숙 기자
2021.07.10 06:44
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"희귀질환 환자의 치료제 접근성 확대를 위해 '사회적 합의'라는 원론에서 벗어나야 한다."이는 최근 등장해 희귀질환 환우들이 건보급여 확대를 요구하고 있는 척수성근위축증(SMA) 치료제 졸겐스마 등 초고가 치료제 급여진입 선결 과제로 지목하는 사회적 합의에 대한 실질적 논의가 필요하다는 의미로 해석된다.연세대학교 약학대학 강혜영 교수는 초고가 치료제 도입에 앞서 사회적 합의가 필요하다는 원론적 이야기가 나오고 있는 가운데, 최근 외국에서 거론되고 있는 질병 중증도, 기대여명, 와병기간 등 선제적으로 사회적 자원을 배분할 수 있는 노
국회
김홍진 기자
2021.05.14 06:30
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한국노바티스의 위장관·신경내분비암 치료제 '루타테라'와 황반변성 신약 '비오뷰'가 지난달 급여등재가 결정됐다. 이에 노바티스가 지난해 허가신청한 초고가약 '졸겐스마'와 '킴리아'의 허가와 급여등재가 올해 진행될지 관심이 모아진다. 보건복지부 약제급여목록에 따르면 루타테라는 2210만 4660원으로 이달 급여적용되며, 비오뷰 상한액은 77만 3660원으로 제약사의 공급가능 시점을 고려해 4월부터 급여혜택을 받는다.노바티스 신약이 잇따라 급여권에 들어오고 있지만 지난해 1월 허가를 신청한 졸겐스마와 킴리아는 아직 품목허가도 받지 못한
제약
이현주 기자
2021.03.02 06:28
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보건당국이 내년 만성질환 분야 의약품 선별급여 적용을 판단한다. 사회적 요구도가 높은 신약 등의 건강보험 급여적용 여부도 지속적으로 검토한다.27일 건강보험정책심의위원회에서 복지부는 국민건강보험종합계획 2021년 시행계획안을 통해 이 같이 보고했다. 복지부는 의약품의 선별등재 방식을 유지하면서 보장성 강화하는 방안을 시행하고 있는데, 사회적·임상적인 요구도가 큰 의약품의 건강보험 적용을 확대(등재비급여)하고 이를 뒷받침하기 위한 제도 개편도 함께 추진하고 있다. 또한 기준비급여에서는 건강보험 인정범위가 제한된 급여 의약품 중 사회적
복지부
이현주 기자
2020.11.27 18:13
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척수성근위축증(SMA) 치료제로 2017년 바이오젠의 스핀라자(뉴시너센 나트륨)가 처음 등장한 이후 노바티스의 졸겐스마(오나셈노진 아베파보벡), 로슈의 에브리스디(리스디플람)가 승인을 받으며 환자들의 치료 선택지도 넓어지고 있다.SMA는 척수와 뇌간의 운동 신경세포 손상으로 근육이 점차 위축되는 유전적 신경근육계 희귀질환이다. 신생아 만 명 당 약 1명이 SMA 진단을 받으며 환자는 전 연령에 걸쳐있다. 모든 희귀질환과 마찬가지로 SMA 역시 조기진단을 통해 하루라도 빨리 치료를 임하는 것이 중요하다.스핀라자는 국내에서 허가와 함께
제약
홍숙 기자
2020.11.03 06:29
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새로운 척수성근위축증(SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파보벡)의 국내 허가사항이 생후 6개월로 될지, 미국과 같이 24개월 미만으로 될지 관심이 집중되고 있다.관련업계에 따르면, 한국노바티스는 지난 2월 졸겐스마 허가 신청을 접수해 식품의약품안전처에서 검토 중인 것으로 알려졌다.SMA는 척수와 뇌간의 운동 신경세포 손상으로 근육이 점차 위축되는 신경근육계 희귀질환이다. 5q 염색체 내 돌연변이로 생존 운동신경세포(SMN) 단백질을 생산하는 염색체가 제대로 작동하지 못하면서 발생한다. 졸겐스마는 1회 투여로 SMA를 치료한다.
제약
홍숙 기자
2020.06.25 06:19