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척수성 근위축증(SMA) 치료제 '스핀라자주(성분 뉴시너넨)'와 '에브리스디건조시럽(성분 리스디플람)'의 급여기준이 확대됐지만 사전 승인율이 절반을 넘지 못하는 가운데 환자들이 이에 대한 개선점을 요구하고 있다.의약품 사전승인제고위험ㆍ고비용이거나 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다. 건강보험의 재정 건전성 확보와 고가의 희귀질환 치료제의 접근성을 높이기 위해 건강보험심사평가원이 치료제 사용에 적합한 환자인지를 판단한다.사전승인이 적용되는 약제에는 발작성 야간 혈색소뇨증과 비정형 용혈
제약
방혜림 기자
2024.04.22 06:03
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의료기술 발달이 가속화되며 기존에는 정확한 진단 및 적절한 치료가 어려웠던 희귀난치성 질환, 암 등 중증질환에 대해 생존기간 연장과 삶의 질 개선을 기대할 수 있는 신약이 계속 개발되고 있다. 이에 따라 단 한 번의 투약으로 완치까지 기대할 수 있는 단계까지 치료의 패러다임이 전환되고 있다. 이러한 혁신적 기술이 제도권에 수용되기까지는 수많은 검토와 평가 절차를 거치게 되는데, 기술 발전이 제도 변화를 이끌어온 경우가 많았다. 우리나라도 앞선 2017년 면역항암제, 2019년 중증 아토피질환 치료제, 2022년 유전자치료제의 유입
클럽 100
히트뉴스
2024.03.26 06:04
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지난주(1월 15~19일) 총 13개 품목이 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받았다. 전문의약품은 4개 품목, 일반의약품은 9개 품목이었다. 이 의약품들은 제2형 당뇨병, 발작성 야간 혈색소뇨증, 비정형 용혈성 요독 증후군, 치매 증후군 등 다양한 적응증으로 허가됐다.삼성바이오에피스가 아스트라제네카(AZ)의 '솔리리스(성분 에쿨리주맙)' 바이오시밀러인 '에피스클리주'를 지난 19일 허가받았다. 오리지널 제품인 솔리리스는 '발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)'과 '비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)' 등 희귀질환 치료에 사용되는 의약품
제약
황재선 기자
2024.01.22 06:01
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혁신신약을 대하는 대한민국 정부의 속마음 [끝까지HIT 8호] 건강보험 당국은 '혁신신약에 대한 환자 접근성 강화'를 정책 목표로 줄곧 내세워 왔다. 그러나 정작 공급 및 수혜 당사자인 기업과 환자들은 정부의 목표 실행 의지에 회의적이다. 과거보다 접근성이 개선된 것은 인정하면서도 여전히 간극이 크고, 무엇보다 혁신신약 가치에 대한 반영이 제대로 이뤄지지 않는다는 의견이다. 물론 최근 정부가 업계와 머리를 맞대고 논의한 끝에 혁신가치 보상안을 내놓았지만 해당 제도의 실효성에는 의문을 표한다. 업계의 우려처럼 한국은 혁신신약 도입의
기획
이현주 기자
2024.01.02 06:08
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[끝까지HIT 8호] 끝까지 HIT는 2023년 한 해 국내 제약바이오 업계를 달군 7가지 뉴스를 뽑아 소개합니다. ① 종근당·오름테라퓨틱의 글로벌 L/O 성공… K-바이오 한파 녹일까 종근당과 오름테라퓨틱이 대규모 기술이전 (L/O)을 성공시키며 바이오 한파를 녹였다는 평을 듣고 있다. 종근당은 지난 11월 노바티스 (Novartis)와 계약금 8000만달러(약 1061억원), 총 계약금액 13억500만달러(약 1조7000억원) 규모의 라이선싱 계약을 맺고, 'CKD510(개발코드명)'에 대한 한국 외 개발·상업화 권리를 이전했다
기획
현정인 기자
2023.12.30 06:02
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질병관리청(청장 지영미)은 올해부터 확대·시행한 '희귀질환 통합적 진단 지원 사업'을 통해 지원 대상자를 예년에 비해 약 3배 늘리고 진단 소요 기간을 약 2배 단축하는 성과가 있었다고 밝혔다. 특히, 비수도권과 소아청소년의 지원비율이 크게 향상돼 희귀질환의 거주지 중심 진단 접근성 제고에 효과적이었다고 분석했다.희귀질환 통합적 진단지원사업은 유전성 극희귀질환의 유전자 검사를 지원하는 사업으로, 2023년부터는 정부혁신 실행계획 과제로써 소아청소년·가족 단위의 적극적 예방관리를 위해 거주지 중심, 통합적 진단지원으로 고도화했다.소아
유관부처
이현주 기자
2023.12.28 15:51
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건강보험심사평가원이 킴리아 등 성과기반 약제의 사후관리를 시행하고 있는 가운데 '약제성과관리부' 신설할 것으로 알려져 주목된다. 관련업계에 따르면 심평원은 2024년도 조직개편을 시행할 예정이다. 현재 29실 1연구소 10지원 131부를 29실 1연구소 12본부 133부로 개편하는 것이다. 조직개편(안)에 따르면 '심사평가연구소'는 '심사평가정책연구소'로 명칭이 변경되고 산하에 '약제성과관리부'가 신설될 예정이다. 현재 고가약 관리는 약제관리실에서 실시하고 있다. 약제실은 작년 12월 의료기관의 고가약 투여환자에 대한 반응평가결과
심평원공단
이현주 기자
2023.12.15 06:04
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"2019년 '비정형 용혈성 요독 증후군(atypical hemolytic uremic syndromeㆍaHUS)'으로 진단받았습니다. 엘리베이터를 4층에서 1층까지 가는 순간도 기다리지 못하고 바닥에 주저 앉았고, 사람들이 많은 길 한복판에서 누워버리는 일도 종종 있었습니다. 소변이 생크림처럼 나오기도 하고, 통증이 심해서 신발을 신을 수조차 없었습니다. 양치하는 것조차 힘들어 헹구지 못하고 거품을 물고 다시 침대에 누웠습니다."'약제 사전심의 제도'가 고비용 관리와 희귀질환 환자 안전을 고려하기 위한 것인데도, 까다로운 심의 기
국회
황재선 기자
2023.12.12 06:05
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날씨가 추워졌다가 다시 따뜻해졌습니다. 12월 겨울 같지 않네요. 그래도 제약바이오 업계의 소식을 보면 12월이 맞는 것 같습니다. 이번주는 유독 2024년을 준비하는 '인사' 소식이 많았습니다. 오는 2024년은 업계에 어떤 변화가 일어날지 한 주간의 제약ㆍ바이오ㆍ헬스케어 산업 소식을 전해드리는 주간 브리핑을 통해 예상해보시죠. 평사원에서 회장까지…광동제약 창업 2세 최성원의 미래와 과제최성원 광동제약 부회장이 회장에 올랐습니다. 최 회장은 통상적인 업계 후계자 양성 코스와 달리 1992년 평사원부터 시작했는데요. 2000년 영업
제약
현정인 기자
2023.12.09 06:03
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호흡기사업부를 폐지한 한국노바티스가 혁신의약품에 집중하기 위한 다음 단계로 일부 안과 약물을 국내사에 넘긴다. '파타놀' 등 9개 안과 품목은 내년부터 국내 파트너사가 판매할 것으로 알려졌다.5일 관련업계에 따르면 한국노바티스는 기존 녹내장과 알러지 제품을 맡던 안과사업부를 대상으로 희망퇴직(ERP)을 실시한다고 공지했다. 안과사업부 총 인원은 43명이며, 녹내장과 알러지 제품 담당자는 20명으로 ERP는 해당 20명을 대상으로 진행한다.작년부터 노바티스 글로벌 본사가 신약 개발 자금 확보를 위해 안과와 호흡기질환 사업부 매각을 고
제약
이현주 기자
2023.12.06 06:06
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'킴리아'와 '졸겐스마' 등에 대해 성과기반 급여가 적용되고 있는 가운데, 건강보험심사평가원은 다른 고가 항암제와 희귀질환 치료제로 확대, RWD(실제임상자료)·RWE(실제임상근거)를 활용한 성과기반 의약품 급여관리에 나설 계획이다. 고비용 의약품의 환자 접근성 향상과 건강보험재정 관리, 두 마리 토끼를 잡는 방안으로 'RWE 활용 사후 급여 관리'가 대두되고 있는 상황이지만, 적용 대상 선정과 분석과정의 투명성 등은 논의가 필요할 것으로 지적됐다.심평원은 20일 가톨릭대 의생명산업연구원에서 'RWD·RWE 활용 의약품 성과기반 급
심평원공단
이현주 기자
2023.11.21 06:05
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박형준 강남세브란스병원 신경과 교수가 척수성 근위축증(SMA) 치료제 '스핀라자(성분 뉴시너센나트륨)'의 급여 확대로 3b형 환자들의 운동 기능이나 삶의 질 개선에 큰 효과가 기대된다고 발표했다. 바이오젠코리아는 2일 오전 서울 여의도 소재 콘래드 호텔에서 '스핀라자 급여 기준 확대 기념 기자간담회'를 개최했다.이날 'SMA 치료 환경의 변화와 스핀라자의 임상적 효과'를 주제로 발표한 박형준 교수는 "기존에는 SMA 3a형까지만 급여가 적용돼 3b형 환자들은 급여 혜택을 받지 못했다"며 "SMA 3b형 환자들도 1~3a형 환자들과
제약
황재선 기자
2023.11.02 14:40
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아미코젠(대표 박철)은 한국세라믹기술원과 아데노 부속 바이러스(Adenovirus-associated virusㆍAAV) 벡터 정제용 리간드 위탁개발계약을 체결했다고 18일 밝혔다.양측은 이번 계약에 따라 아미코젠의 '단백질 공학 기술'에 세라믹기술원의 '펩타이드 엔지니어링 기술'을 도입해 세계 최고 수준의 경쟁력을 갖춘 AAV 벡터 정제용 리간드를 빠른 시일 내 개발할 계획이라고 설명했다.AAV 벡터는 DNAㆍRNA 등 유전물질을 세포나 생체에 주입하기 위해 바이러스를 이용해 개발된 전달체다. 세포유전자치료제(CGT)의 대표적인
바이오
박성수 기자
2023.10.18 20:03
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건강보험심사평가원 강중구 원장이 초고가 치료제의 사후 모니터링을 강화하겠다고 밝혔다.18일 국정감사에서 강중구 원장은 효과가 떨어지는 신약에 대해서는 제약사 협약을 통해 환급비용을 높이고 재정부담을 줄여, 환급받은 돈을 희귀질환자 급여를 확대하는데 사용해야 하지 않냐는 더불어민주당 김영주 의원(보건복지위원회)의 질의에 이 같이 답했다.김영주 의원에 따르면, 킴리아주는 B세포 급성 림프성 백혈병 및 미만성 거대 B세포 림프종 치료제로, 1회 투여 비용만 3억6000만원에 달하는 초고가 치료제다. 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마주(성
국회
이현주 기자
2023.10.18 17:48
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국회 보건복지위원회 김영주 의원(더불어민주당)은 1회 투여 비용이 3억6000만원에 달하는 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제 '킴리아주(성분 티사젠렉류셀)'를 투여받은 환자 중 75% 이상에서 개선 효과가 없었다고 6일 밝혔다.이 결과는 건강보험심사평가원(이하 심평원) 등에서 제공한 '킴리아주와 졸겐스마 등 초고가 의약품 투여 현황과 환자 반응 평가' 등 자료를 기반으로 도출됐다.킴리아주는 B세포 급성 림프성 백혈병 및 미만성 거대 B세포 림프종 치료제로, 1회 투여 비용만 3억6000만원에 달하는 초고가 치료제다. 주
국회
황재선 기자
2023.10.06 15:45
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디지털 헬스 스타트업 휴먼스케이프가 신경근육계 희귀질환인 척수성 근위축증(SMA) 치료 기회 확대를 위해 투트랙 전략을 벌인다. 환자단체와 협업한 심층 설문으로 '환자 유래 건강데이터(PGHD)'를 수집하고 조기 진단을 돕는 캠페인 활동도 병행하고 있다.26일 업계에 따르면 휴먼스케이프는 최근 SMA 환자 30명을 대상으로 심층 설문을 진행하고, 관련 의료 데이터 통합을 완료했다. 8월 한달간 SMA 환자들의 치료제 사용 현황, 실제 치료 여정과 일상 생활에서 느끼는 어려움을 심층적으로 조사했다. 이는 GNE근육병, 다발성 경화증에
AI·의료기기
강인효 기자
2023.09.27 06:05
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또 하나의 '원샷' 치료제면서 10억원이 넘는(미국에서의 가격) 초고가 약제인 노바티스의 '럭스터나'가 약제급여평가위원회 문턱을 넘었다. 7일 건강보험심사평가원의 약평위 심의 결과에 따르면, 럭스터나는 급여적정성이 있는 것으로 심의됐다. 럭스터나는 지난 2021년 9월 급여를 신청한 이후 2년 만에 약평위를 통과했다. 미국에서의 가격은 한쪽 눈 당 42만5000달러로 양쪽 투약시 85만달러(약 10억1000만원)에 달한다.킴리아와 졸겐스마에 이은 원샷 치료제로 IRD 발생원인 중 하나인 결핍, 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1
심평원공단
이현주 기자
2023.09.08 06:06
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고가의 신약이 차지하는 보험약제비 비중이 커지는 것을 우려하는 모습은 이웃나라 일본도 다르지 않았다.4일 한국제약바이오협회가 개최한 '제5차 한일 합동 의약품 심포지엄'에서 사와다이시 가츠야 후생노동성 보건정책국 부국장(Sawadaishi Katsuya, MHLW, Health Policy Bureau, Economic Affairs division, Deputy Director)은 일본의 고액 의약품 약제비 적정화 구조를 설명했다.가츠야 부국장에 따르면 일본은 고액의 의약품 약제비 적정화를 위해 '약가'와 '사용' 2가지 방식으로
제약
이현주 기자
2023.09.05 06:05
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'졸겐스마'와 '크리스비타주'의 사전 승인율이 80%를 웃도는 것으로 나타났다. 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)에 사용되는 '솔리리스주'의 사전승인율이 20%에 그치는 것과 비교하면 큰 차이다. 또 최초 도입됐던 조혈모세포이식 항목이 도입 30년 만에 일반 심사로 전환되면서 사전 승인을 받는 고가 약제가 추가될 가능성도 있어 보인다.사전 승인제도는 고위험·고비용이거나 대체 불가능한 행위 및 약제 항목에 대한 요양급여 적용 여부를 사전에 심의하는 제도다.건강보험심사평가원에 따르면 졸겐스마는 척수성 근위축증 치료제로 지난 2022
심평원공단
이현주 기자
2023.07.19 06:01
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경구용 척수성 근위축증(SMA) 치료제인 한국로슈 에브리스디건조시럽(성분 리스디플람)이 급여등재를 위해 한 발 전진했다. 건강보험심사평가원은 1일 2023년 제6차 약제급여평가위원회에서 급여 결정신청 약제의 요양급여 적정성을 심의한 결과 에브리스디건조시럽이 급여 적정성이 있다고 결정했다. 에브리스디는 지난 2020년 10월 식품의약품안전처 품목허가를 획득했으며 2021년 7월 급여신청 절차에 돌입한 약물이다. SMA 환자는 신생아 1만 명당 1명꼴로 발생해 2020년 기준 국내 신생아 수 약 27만에 대입해보면 27명 수준으로 추산
심평원공단
이현주 기자
2023.06.01 17:06